“世界首例！北大教授找到治疗艾滋病和白血病新做法”

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基因技术能做什么？ 答案有很多。

北大教授邓宏魁试图将基因转化为治疗艾滋病的可行途径。

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近日，由北京大学-清华大学生命科学联合中心邓宏魁研究组、解放军总医院第五医学中心陈虎研究组及首都医科大学附属北京佑安医院吴昊研究组合作，出版了《新英格兰医学杂志》( the new england journal of medicine ) acute lymphocytic leukemia的研究论文，发表了“艾滋病合并急性淋巴细胞白血病患者利用crispr基因长时间重建成体造血干细胞”( crispr-editedstemcellsinapatientwithhivanane )

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图片来源:《新英格兰医学杂志》截图

丨对免疫系统“精密诱导”的hiv

20世纪80年代以来，艾滋病引起了重大的公共卫生问题和社会问题。 这是一种变色的病毒型传染病，HIV通过破坏t细胞，可以防止机体感染和减弱对癌症的防御功能，患者常死于严重感染和癌症。

艾滋病之所以成为人类健康的“杀手”，是因为hiv病毒识别并破坏人体的t细胞。 病毒如何“识别”t细胞呢？ 那不是因为“看得见”，而是因为t细胞表面存在“特异性受体”。

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1996年，艾滋病研究行业取得了里程碑式的进展:发现了hiv病毒侵入t细胞的主要联合受体ccr5 (邓宏魁教授是主要发现者之一)。 艾滋病病毒表面的某些蛋白质与cd4阳性t细胞表面的受体结合，在ccr5的帮助下实现免疫系统的破坏。

那么，减少ccr5的帮助，不是就能阻止hiv的肆虐吗？ 事实正是如此。 随后的研究表明，ccr5-Δ32纯合变异的cd4阳性t细胞有防止hiv感染的能力。 如果该基因变异，免疫细胞表面的ccr5受体就会发生变化，使得HIV表面的某些蛋白质和cd4阳性t细胞表面的受体无法正常结合。

因此，用基因敲除成体造血干细胞上的ccr5基因，然后将细胞移植到艾滋病患者体内，有可能成为“功能治愈”艾滋病的新战略。

丨基因:治疗的新战略

适合“干细胞移植疗法”的细胞来自哪里？ 在ccr5-Δ32变异率高的高加索系人种中，纯合的概率只有1%，非常稀少。 因为该研究者认为，这样的“突变”能否人工“制造”到患者身上。

当然可以！ 这也是邓宏魁教授课题组采用的方案。 用成体干细胞敲除ccr5基因，与已经在临床上成熟应用的造血干细胞移植技术相结合，将后细胞移植给患者。 造血干细胞在患者体内增殖、分化，最终可以形成防止hiv病毒感染的免疫细胞。 更重要的是，该战略是成体细胞不遗传给后代，没有伦理问题，是理想的治疗战略。

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年，邓宏魁课题组建立了利用crispr/cas9进行人类造血干细胞基因的技术体系。 利用比迄今为止流传的基因组技术更容易使用、更便宜的技术，完成了人成体造血干细胞上的ccr5基因的基因敲除。

年，邓宏魁课题组优化了该技术体系，致力于该技术的临床应用。

艾滋病和白血病以外的血液系统相关疾病，如β地中海贫血等，有望利用以crispr为代表的基因技术看到临床治疗的曙光

针对该研究的未来，邓宏魁教授表示，将通过多种方法优化基因造血干细胞移植方案，降低脱靶率，实现100%的敲除效率。

丨基因技术的核心到底是什么？

近年来，以crispr技术为代表的基因技术占据了“热门”的位置。

科学技术日报说，基因技术，简单地说，就是通过基因工具来正确改变基因组序列。 众所周知，dna为双链结构，基因工具就像剪刀一样，能够在链上的某个部位准确地插入、删除、撰改目标基因。 是一项具有非常广阔应用前景的卓越技术，但其应用迅速发展的过程中产生的潜在风险也引起了许多争论和争论。

crispr :基因的“剪刀”

据我公司迄今为止的报道，可以改写遗传密码(基因)是近年来最受瞩目的科学进步之一。 最常见的做法是crispr/cas9，它被比喻为“分子剪刀”，可以找到特定的dna序列切成两半。 通过这种操作，科学家可以“关闭”特定的基因，进而通过为细胞提供新的dna片段来修复切口，从而修正有害的变异。

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crispr是原核生物(如细菌)基因组中的重复序列，其中包含曾经攻击细菌的病毒基因片段。 它是怎么变成剪刀的？ 这必须从那个作用开始。

病毒在攻击靶细胞时，将自身的dna整合到宿主细胞中。 对于这样的“不速之客”，细菌会用各种各样的方法“打扫大门”。 crispr/cas9系统就是其中之一。 这是细菌中存在的后天免疫机制，可以识别和记录外来dna。 今后，如果同一病毒再次“入侵”，该机制将很快识别出来，破坏dna，防止自身成为“病毒工厂”。

但是，crispr/cas9并不完美。 它经常会给细胞带来杂乱的结果，比如被称为“插入”的额外的dna片段，或者被称为“缺失”的丢失的遗传密码片段。 科学家操作培养皿中的细胞时，受影响的细胞会被丢弃，所以问题并不严重。 但是，如果为了改写人类肺、心脏和其他组织中存在缺陷的基因而使用基因组的话，就需要高得多的精度。

丨基因市场将达到81亿美元

据科学技术日报报道，到2025年全球基因市场将达到81亿美元。

最近，美国加利福尼亚州制定了比较crispr基因技术的法案。 该法案禁止在加利福尼亚州销售基因工具包。 但是，除非卖方警告客户不要在明显位置使用套件，否则禁止在加利福尼亚州销售基因套件。

“个人招聘，无论是研究还是应用，都缺乏专家的注意、规范、监督，容易受个人自制力、社会责任感、操作水平、认知上的限制，难免误入歧途，造成意想不到的结果。 ”中国科学院遗传与发育研究所生物学研究中心高级工程师姜韬说。

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基因技术的最初目的是应对地中海贫血基因变异引起的地中海贫血等其他手段难以见效的疾病。 (/S2 ) )因为其初心是治病，不是改造者，所以必须遵守科学研究的规则，遵守伦理的基础。

从学术角度看，目前基因的干预方向主要有两个。

康韬说:“一是与人类目前无法用正常医疗手段治疗的先天性基因缺陷引起的疾病相比，通过基因手段改变和调整人类基因，以达到治疗目的。 [/s2/]在这个研究方向上目前不存在明显的争论。

(/S2 ) )另一种是预防基因，通过对胚胎进行基因操作，)/S2 ) )消除了将来生病的可能性。 这样的研究方向目前存在着比较大的争论，第一个争论是这种医疗做法的论证不充分，需要在与药物手段的应对、必要性论证以及遗传上改变合理性的论证等方面，不断补充和完全论证证据。 ”

(每日经济信息综合北京大学wechat公共平台、总公司、科技日报) )。